Combinación óptima del número de participantes y el número de medidas repetidas en estudios longitudinales con exposición variable en el tiempo

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Abstract

En el contexto de los estudios longitudinales observacionales, hemos obtenido los valores óptimos para el número de participantes y el número de medidas repetidas que maximizan la potencia para detectar el hipotético efecto, sin rebasar un presupuesto económico determinado, o que minimizan el coste total del estudio, alcanzando una potencia determinada. Hemos considerado una variable respuesta continua, cuya estructura de covarianza se supone exponencialmente amortiguada, y una exposición binaria variable en el tiempo, tanto para un efecto agudo y transitorio de la exposición, a través de una diferencia constante en la media entre expuestos y no expuestos, como para un efecto acumulativo, a través de una diferencia linealmente divergente. Hemos derivado expresiones cerradas para la solución del problema en el caso particular en que se supone que la estructura de covarianza de la respuesta es de simetría compuesta. Los resultados mostraron la importancia de la correlación intraclase de la exposición sobre la determinación de la combinación óptima del número de participantes y el número de medidas repetidas y, por tanto, sobre la potencia o el coste optimizados. Así, la incorrecta asunción de una exposición constante conduce a resultados sesgados en el cálculo del tamaño de la muestra y de la potencia o el coste del estudio. También analizamos la sensibilidad de los resultados a la presencia de datos faltantes debido al abandono de participantes durante el seguimiento, al cambio de la estructura de covarianza de la respuesta y a una prevalencia de la exposición variable en el tiempo. Como ejemplo, ilustramos algunos de estos resultados aplicando nuestros métodos en un estudio real. Además, proporcionamos el paquete de R optimalAllocation para realizar todos los cálculos necesarios para obtener la combinación óptima del número de participantes y el número de medidas repetidas


In the context of observational longitudinal studies, the aim of this work is to obtain optimal values of the number of participants and the number of repeated measurements that maximize the power to detect the hypothesized effect, given the total financial cost of the study

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